ある特定の分子を標的としてその機能を制御することにより治療する療法である。抗体はその高い抗原認識特異性から分子標的治療に多く用いられている。特にがん治療においては、様々な抗体が医薬品として臨床応用されており、進行・再発の大腸がん治療におけるベバシズマブ(商品名アバスチン)、乳がん治療におけるトラスツズマブ(商品名ハーセプチン)は、世界の医薬品売り上げのトップ10に入っている。これらのいずれも受容体タンパク質を特異的に認識する機能を有している。(5-12 抗がん剤の作用メカニズムの『鍵』を原子レベルで解明)
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